英矽智能首个 AI 抗肿瘤管线获批临床，靶向 USP1 靶点用于实体瘤治疗

5月25日，由生成式人工智能（AI）驱动的临床阶段生物医药科技公司英矽智能宣告，公司自主研制的USP1小分子抑制剂ISM3091已取得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验请求（Investigational New Drug Application，IND）批件，用于在实体瘤患者中展开I期临床试验。这是公司在生成式人工智能赋能下发现的首款进入临床阶段的抗肿瘤候选药物。

英矽智能将在美国和我国同期展开全球多中心、敞开标签I期临床试验，在晚期实体瘤患者集体中评价ISM3091的安全性、耐受性、药代动力学特征以及开始作用，并进行剂量递加与优化试验，为后续II期临床试验确定单药医治的引荐剂量。英矽智能现已向美国FDA和我国国家药品监督管理局（NMPA）提交了该I期临床试验请求，估计最快将在2023年7月于美国首先发动首家临床试验中心。

英矽智能高档副总裁、全球临床开发负责人Sujata Rao博士表明，“PARP抑制剂（PARPi）是组成致死范畴第一个经临床同意的药物，它已显现出活跃的临床治作用果。但是，并非一切患者都对此有呼应，而获益于此的患者往往也会发生耐药性。英矽智能开发的USP1小分子抑制剂ISM3091具有高度挑选性，有望成为下一代组成致死疗法为实体瘤患者带来立异解决方案。”

ISM3091是一款具有“同类最佳”潜力的口服高挑选性小分子抑制剂，靶向调控DNA损害和修正的新颖组成致死靶点USP1。临床前研讨结果显现，ISM3091在多个肿瘤细胞系中显现出潜在作用，并在BRCA基因突变的肿瘤细胞、同源重组修正模型中具有强效的抗增殖活性。此外，ISM3091在临床前安全性试验中表现出杰出的耐受性和较大的安全窗，部分数据已在2023年美国癌症研讨协会年会（AACR）以壁报方式发布。

英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士表明，“ISM3091是英矽智能第三个进入到临床阶段的自研项目，很快乐看到这款候选药物表现出的临床前安全性和潜在药效。ISM3091是在Chemistry42辅佐下生成，从已揭露的专利来看，其分子结构具有高度新颖性，这再次验证了AI渠道从头生成新颖分子的才能。英矽智能继续致力于AI驱动的药物发现，等待高效发现新颖医治挑选，满意未竟临床需求。”

ISM3091具有新颖的结构由英矽智能自有分子生成渠道Chemistry42辅佐规划和优化。该渠道以多年累积的生物、化学、文本数据库和预练习模型为根底，整合42种生成式引擎，以及500余种猜测引擎，供给根据结构和配体的药物规划战略，辅佐具有特定性质的分子生成。得益于强壮人工智能渠道和内部专业团队的紧密配合，英矽智能于2021年6月发动USP1项目，并于9个月内成功提名临床前候选化合物ISM3091，仅组成和测验不到80个化合物。

英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士表明，“自2021年来，英矽智能现已提名12款临床前候选化合物，其间USP1小分子抑制剂是首个进入临床阶段的抗肿瘤项目。很快乐看到英矽智能团队在生成式人工智能协助下，将多款候选药物推动到临床阶段。等待在行将展开的多中心临床试验中进一步评价候选化合物ISM3091，并验证英矽智能AI药物发现渠道才能。”

依托生成式人工智能驱动的自有药物研制渠道，英矽智能敏捷建立包含约30条立异疗法管线的多元化疗法组合，其间3条管线已推动到临床阶段。包含此次获批临床的潜在“同类最佳”USP1小分子抑制剂ISM3091；2023年2月进入临床I期的抗新冠口服3CL蛋白酶抑制剂ISM3312；以及用于稀有病特发性肺纤维化(IPF)医治的全球创始AI药物ISM018_055，该药物已完结我国和新西兰的I期临床试验，并于2023年1月获FDA孤儿药确定（ODD）。